FDA odobrio prvu gensku terapiju za liječenje hemofilije B

Jedna doza terapije Hemgenixom koštat će 3,5 miliona dolara.

Efikasnost lijeka je utvrđena na osnovu smanjenja godišnje stope krvarenja (ABR) muškaraca (EPA - Ilustracija)

Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je gensku terapiju baziranu na vektorima adeno virusa za liječenje odraslih osoba s hemofilijom B, koji imaju krvarenje opasno po život ili ponavljanje ozbiljnih epizoda spontanog krvarenja, piše zvanični sajt FDA.

Budući da će jedna doza ‘Hemgenixa’ koštati 3,5 miliona dolara, smatra se da se radi o najskupljem lijeku na svijetu, piše Science Alert.

Nedavna analiza isplativosti lijeka sugerira da je to “relativno poštena cijena” s obzirom na efekt samog tretmana – barem u Sjedinjenim Američkim Državama.

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena, a mnoge žene nositeljice bolesti nemaju simptome. Procjenjuje se da u ovom trenutku gotovo 8000 muškaraca u SAD-u pati od ove bolesti. Primaran lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD-u daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, no radi se o liječenju koje traje cijeli život, što podrazumjeva i visoke troškove.

Kod pacijenata s teškim simptomima potreban je rutinski i skup režim liječenja, čija učinkovitost može vremenom oslabiti, piše Science Alert.

Hemgenix je kreiran kao jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Lijek se unosi u tijelo na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNK ciljanim stanicama u jetri. Stanice zatim same repliciraju genetsku informaciju, šireći upute za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.

‘Lijek siroče’ namijenjen malom broju pacijenata

“Genska terapija za hemofiliju je na pomolu već više od dvije decenije. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitet života pojedinaca”, kaže Peter Marks, direktor Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova u FDA.

Sigurnost i djelotvornost Hemgenixa procijenjeni su putem dvije studije koje su obuhvatile 57 odraslih muškaraca od 18 do 75 godina sa teškom ili umjereno teškom hemofilijom B. Djelotvornost je utvrđena na osnovu smanjenja godišnje stope krvarenja (ABR) muškaraca.

Hemgenix je za sada klasificiran kao “lijek siroče” jer će se primjenjivati kod samo malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenixa (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na tržište u SAD-u sljedećih sedam godina.

Izvor: Agencije